Técnica de edición
de ácidos nucleicos para la cirrosis hepática…
Tema: Genética
combinatoria en la repoblación hepática y la carcinogénesis con una nueva
plataforma de activación de CRISPR in vivo
1.Tipo de edición: In vivo/ células somáticas
2.Dirigida hacia: ADN/activación
de los genes Tp53 y Tnfrsf1a
3.Dirigida por:
•CRISPR / Cas9 de Streptococcus pyogenes
•ARN de guía única (gRNA)
4.Uso de vectores: Plásmido pAi9-dCas9
5.Órgano/célula a tratar: Hepatocitos de ratón Fah y dCas9
6.Vía de administración:
•Parenteral (Inyección hidrodinámica en la vena de la cola)
7.Resultados a corto plazo:
•Expresión de los genes objetivo
•Inhibición de la
fibrogénesis
7.1 Resultados a mediano plazo:
•Repoblación de hepatocitos
7.2 Resultados a largo plazo:
•Terapia para prevenir o tratar fibrosis hepática, cirrosis
hepática y carcinomas hepatocelulares en humanos.
•Realización de pantallas genéticas específicas para cada
tejido
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